中宏网讯 昌平实验室/北京大学魏文胜教授团队6月10日发布，该团队研发的RNA编辑技术LEAPER在治疗杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果。这是我国原创RNA编辑技术首次进入临床研究，也是国际上首次将RNA编辑应用于DMD治疗。该技术与应用两项重要成果同期发表于当日上线的国际学术期刊《细胞》。

　　针对基因中的错误，此次技术创新一改传统“修补”缺陷基因的思路，设计出“识别—跳过—恢复”的治疗策略。当细胞“程序”读取RNA翻译蛋白时，遗传信息中的错误会使机体无法产生功能正常的蛋白质。针对这一问题，魏文胜团队基于LEAPER平台开发了RNA外显子跳跃技术，通过调控RNA加工过程，促使细胞重新生成具有功能的蛋白质。

　　利用LEAPER调控RNA剪接、实现外显子跳跃的策略，使得治疗特殊疾病成为可能。DMD致病基因异常庞大，传统基因治疗方法难以将完整基因递送到患者体内，而且不同患者携带的致病突变种类超过7000种，单一治疗方案难以覆盖广泛患者群体。

　　基于这一技术，魏文胜团队联合国内科研和医疗机构完成了从疾病模型验证到患者治疗的系统转化研究，并开发出RNA编辑候选药物LE051。一年随访结果显示，所有受试患者均表现出持续的运动功能改善趋势。

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