中宏网北京9月6日电（记者 韩鹏飞）在2025年中国国际服务贸易交易会即将在北京首钢园举行，这场以“数智领航，服贸焕新”为主题的全球盛会，将集中展示人工智能、医疗健康等前沿领域的创新成果。9月5日，本网记者走进北京市天竺综合保税区科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司，深入探访北京罕见病药品保障先行区的建设成效。自2023年11月国务院批复在北京天竺综保区建立罕见病药品保障先行区以来，经过一年多的实践探索，这里已构建起“保税备货”的功能优势，为罕见病患者筑起生命保障线，更成为全球创新药品进入中国市场的“试验田”。

　　“从‘人等药’到‘药等人’，这是先行区带给罕见病患者最直接的改变。”科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞介绍，依托国务院批复的《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（2.0版）政策红利，北京先行区通过制度创新破解了罕见病药品进口难、审批慢的困局。数据显示，从2024年4月1日至2025年7月31日，北京市儿童医院四次申请临时进口儿童罕见病药品伏索利肽共4460支，全部获批，每批审批时间均控制在40个自然日内，2025年8月已启动第五批申请工作。这种高效审批机制彻底改变了以往罕见病患者无药可用的困境，实现了药品供应的“无缝衔接”。

　　天竺综保区“保税备货”的功能优势成为药品保障的关键支撑。进口企业根据临床需求提前将药品备货至综保区罕见病药品专区，通过“一次审批、多次进口”的通关便利化措施，大幅缩短了药品从进口到患者手中的时间。与此同时，北京市开发启用的专项追溯政府平台实现了“一物一码，物码同追”，进口企业在保税区内完成进出区扫码追溯，医疗机构实现全程扫码追溯，构建起全链条药品安全屏障。这种“白名单+全程溯源”的管理模式，既保障了用药安全，又提升了供应效率，为全国罕见病药品保障提供了可复制的“北京方案”。

　　先行区的服务半径正不断扩大，惠及全国乃至境外患者。作为试点医疗机构，北京儿童医院不仅服务北京本地患者，还为来自吉林、安徽、四川等16个省份的30位儿童罕见病患者开具伏索利肽处方，累计用药量达3770支。更值得关注的是，来自马来西亚以及英国的华侨患者也通过该模式在京获得诊疗和用药服务。目前，天竺综保区还为海南乐城医疗旅游先行区及上海市临床急需药品临时进口提供罕见病药品保障，充分发挥了优质医疗资源的辐射带动作用。

　　国际合作的深化为药品供应提供了稳定的供应链。2024年，上药科园贸易与境外供应商建立紧密战略合作关系，新签约境外供货企业数量显著增加，涉及产品数量和医疗机构需求均大幅提升。这种合作不仅保障了国内患者用药，更让境外企业看到了中国市场的潜力。2025年8月15日，伏索利肽的境外持有人正式向国家药监局提交注册申请，标志着通过先行区模式的“临床试用”，全球创新药品加速进入中国市场的通道已经打通。

　　在经济效益方面，先行区的政策红利持续释放。自2024年4月获批以来，伏索利肽在北京相关医院有很大的需求量，展现了罕见病药品市场的巨大潜力。更令人振奋的是，看到中国市场机遇的伏索利肽境外持有人于2025年1月将药品价格从152万元降至99万元，降幅达35%。同年6月，北京市医保局将伏索利肽等5款临床急需罕见病药品纳入北京普惠健康保，最高可实现每年50万元的费用保障，大幅减轻了患者经济负担。

　　全球首款IDH突变型弥漫性脑胶质瘤靶向药物沃拉西德尼的引进，更是创下了国际新药“零时差”落地的“北京速度”。该药物于2024年8月6日获得美国FDA批准，并于2025年4月1日通过天竺综保区“临床急需进口药械绿色通道”进入北京天坛医院，从国际获批到国内临床使用仅用了9个月。

　　“从无药可用到国际同步，先行区模式让中国患者与全球创新药‘零时差’。”北京天坛医院药学部主任江涛的感慨道出了制度创新的价值。随着2025年服贸会的临近，北京罕见病药品保障先行区的实践成果将成为中国服务业扩大开放的生动注脚。据服贸会筹备方介绍，今年将有近2000家企业线下参展，重点展示医疗健康等领域的创新解决方案，而北京在罕见病药品保障方面的制度创新，无疑将为全球服务贸易发展提供有益借鉴。

　　从政策突破到患者受益，从商业价值到社会效应，北京天竺综保区罕见病药品保障先行区用一年多的实践书写了一份温暖的“生命答卷”。这里不仅是药品保障的“先行区”，更是医药创新的“试验田”，在服贸会搭建的全球平台上，这份“北京方案”正迈向更广阔的“舞台”，为更多生命带来希望。

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