美国丹佛，2026年——近日，备受瞩目的第22届寡核苷酸治疗年会（22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society，OTS 2026）在美国科罗拉多会议中心（Colorado Convention Center）盛大举行。作为全球寡核苷酸疗法及前沿RNA技术领域的高规格国际学术盛会，本届大会吸引了来自世界各地的顶尖科学家、生物医药企业代表及行业领袖。
国为GOWELL集团（成都国为）旗下创新药研发中心TECHGOWELL携其在肺部小核酸递送领域的最新突破性进展亮相，并以壁报展示（Poster Presentation）形式向全球同仁分享了题为《Beyond the liver：a modular siRNA platform for pulmonary delivery and preclinical evaluation of RAGE-targeting GW908》的研究成果，引发了与会专家的广泛关注与热烈讨论。
突破肝脏递送瓶颈，国为进入肺部siRNA递送领域
长期以来，小核酸（siRNA）药物在靶向肝外组织（特别是肺部疾病）时面临着递送效率低、生物利用度不足等行业痛点。Techgowell本次展示的模块化多价siRNA偶联平台（Modular Multivalent siRNA Conjugate Platform）正是为攻克这一核心难题而开展的技术探索。
该平台创新性地引入了可互换的靶向配体、生物正交连接位点、多价连接子模块以及算法优化的siRNA修饰技术，旨在实现高效的肺部靶向与长效基因沉默。
围绕该平台，公司重点展示了核心候选药物GW908（靶向RAGE，拟探索慢性阻塞性肺疾病COPD和哮喘等适应症，目前处于临床前研究阶段）的研究数据：
1. 长效基因与蛋白沉默效果观察：在AGER人源化小鼠模型中，与对照组相比单次气管内（IT）给药GW908可使肺部RAGE mRNA在第14天时降低超过90%，并且靶蛋白水平在长达56天的监测期内持续维持约80%的抑制效果。单次气管内给予GW908在非人灵长类动物（猴）体内实现了长达84天的靶蛋白持续敲低。
2. 临床前药效模型数据研究结果：①OVA（卵清蛋白）诱导的人源化RAGE小鼠模型（经典的2型、Th2过敏性炎症）中显示，GW908组支气管肺泡灌洗液中的嗜酸粒细胞（EOS）计数降低，同时压低2型细胞因子IL-5和IL-13（BALF与肺组织）水平，并改善气道高反应性——与对照组相比用乙酰甲胆碱激发后的小鼠肺功能指标Penh恢复到接近正常基线。②通过rIL-33刺激的人源化RAGE小鼠模型（固有免疫主导的混合型炎症，更接近中性粒细胞表型）研究发现，GW908与对照组相比GW908显著降低BALF中的中性粒细胞和嗜酸粒细胞，抑制IL-6，并降低肺组织TNF-α。上述结果提示，GW908在两类炎症表型模型中均观察到作用。
3. 优异的肺部靶向特异性：大鼠药代动力学与组织分布研究显示，雾化吸入24小时后，肺部药物浓度占肺、肝、肾总测量值的96.2%，展现出肺部靶向偏好与较低系统暴露风险。
4. 临床前安全性观察：在SD大鼠的重复给药吸入毒理研究中，未见与受试药物相关的毒性反应（涵盖临床观察、体重、血液学、生化学、呼吸功能及组织病理学）。体外测试条件下未见细胞毒性及非特异性天然免疫激活。
此外，最新研究进一步提示了GW908对非2型/中性粒细胞性炎症因子的控制作用：在弹性蛋白酶（PPE）诱导的小鼠肺部炎症模型中，GW908可显著抑制造模导致的嗜酸、中性粒细胞增加，并明确下调多个II型/非II型炎症因子的水平。
深化国际学术对话，输出中国小核酸研发力量
会议期间，TECHGOWELL科研团队赴现场参与学术交流，与来自全球跨国药企、创新生物技术公司的专家学者，围绕肝外核酸递送、吸入式siRNA分子设计、药效与安全性评价、RNASCOPE技术应用等议题开展充分交流。
声明：GW908尚末获得任何国家或地区药品监管机构的上市批准，所载信息不构成对产品安全性、有效性的承诺或保证，亦不构成投资建议或医疗建议。
此次登上OTS国际学术舞台，是TECHGOWELL自研肺部siRNA技术平台对外输出的重要节点，标志着集团在突破肝脏靶向局限、布局吸入式肺部核酸药物的研发道路上取得阶段性进展。未来，公司将继续推进肺部siRNA平台的深化临床前评估，推动更多创新管线的转化落地。
关于TECHGOWELL
TECHGOWELL成立于2020年，是国为GOWELL集团（成都国为）旗下快速发展的创新药研发中心，致力于开发能够改善呼吸疾病患者生活质量、守护患者生命健康的创新药物。公司研发团队由在基因遗传、AI算法、配体递送、医学临床研究、药理非临床研究、新型吸入制剂、核酸合成与分析等领域拥有丰富经验的科学家组成。通过持续自主创新，已在小核酸递送领域形成系列产品管线，主要研究方向涵盖慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）与特发性肺纤维化（IPF）等呼吸系统疾病领域。
*本文稿仅供参考，不构成任何投资建议或对未来事件的承诺。公司的研发进展存在不确定性，实际结果可能因多种因素而与预期存在重大差异。
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