北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)是一家立足中国、全球领先的罕见病生物制药公司，一直致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布CAN103新药临床试验申请(IND)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准。CAN103是一种酶替代治疗药物，由北海康成开发，作为其和药明生物(2269.HK)在罕见病药物领域战略合作伙伴关系的一部分，用于成人和儿童I型和III型戈谢病患者的长期治疗。

　　北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说：“CAN103在CDE的审查历经创纪录的52个工作日获批，对于中国的戈谢病人患者是个重大进展。我们正在积极地为启动该临床试验做各项准备。CAN103是我们与药明生物在罕见病领域共同合作的候选药物之一， 该临床试验项目在中国获批启动是北海康成的一个重要里程碑事件。”他还表示：“尽管戈谢病治疗方法已经在中国获批上市几十年，但仍有大多数患者无法获得治疗。这一现状凸显了中国急需获得本土化的治疗和解决方案。”

　　关于戈谢病(GD)

　　戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症，它以常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。近30年来，临床试验和真实世界的支持数据表明，戈谢病经葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)治疗，其主要非神经系统症状和健康相关的患者生活质量均有显著改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

　　关于北海康成制药有限公司

　　北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

　　北海康成拥有13个具有巨大市场潜力的药物资产组成的综合且差异化管线，针对一些最普遍的罕见病和罕见肿瘤。

　　这些疾病包括Hunter综合征(MPS II)和其他溶酶体贮积症(LSD)、补体介导的疾病、甲型血友病、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病和神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤(GBM)。

　　北海康成战略性地将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括但不限于：Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass)和LogicBio。

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